Synthese eines antimikrobiellen Peptidanalogons unter GMP-Bedingungen zur klinischen Testung bei Colitis ulcerosa
Treffen ungünstige Umweltfaktoren auf begünstigende genetische Veränderungen, kann dies zur Entstehung von chronisch entzündlichen Darmerkrankungen wie der Colitis ulcerosa führen. Eine wichtige Rolle spielen dabei die Bakterien im Darm, deren Zusammensetzung unter anderem durch körpereigene antimikrobielle Peptide reguliert wird. In diesem Projekt soll ein modifiziertes antimikrobielles Peptid hergestellt werden, das anschließend in einer klinischen Studie erprobt werden soll.
GMP-Produktion von GO102, einem neuen anti-fibrotischem Molekül
Mehr als 10 % der Weltbevölkerung leiden an einer chronischen Nierenerkrankung – eine der häufigsten Todesursachen weltweit. Obwohl zahlreiche unterschiedliche Ursachen zur chronischen Niereninsuffizienz führen können, endet jede chronische Nierenerkrankung in einem gemeinsamen pathologischen Prozess: der Fibrose, also der Vernarbung des Nierengewebes. Trotz ihrer zentralen Rolle in der Krankheitsprogression sind bisher keine anti-fibrotischen Therapien für die breite klinische Anwendung verfügbar.
Precision-RNA: eine Plattform-Ansatz für personalisierte RNA-Therapien für Gehirnerkrankungen – individuell und zugleich skalierbar
PRECISION-RNA entwickelt eine innovative Plattform, um maßgeschneiderte RNA-basierte Therapien für bislang unheilbare Gehirnerkrankungen in die klinische Anwendung zu bringen. Dabei kommen programmierbare RNA-Wirkstoffe, sogenannte Antisense-Oligonukleotide (ASOs), zum Einsatz, die gezielt an den individuellen Gendefekt eines Patienten angepasst werden können. Trotz dieser Personalisierung ist das Verfahren auch auf viele andere seltene Erkrankungen übertragbar.
Innovative Präzisionsantikörper gegen antibiotikaresistente Pseudomonas aeruginosa-Bakterien
Forschende der Uniklinik Köln haben vielversprechende, vollständig humane Antikörper identifiziert, die gezielt einen zentralen Virulenzfaktor des multiresistenten Bakteriums Pseudomonas aeruginosa neutralisieren. Dieses Bakterium verursacht insbesondere bei immungeschwächten und beatmeten Patientinnen und Patienten schwere Infektionen. Die Antikörper richten sich gegen das Typ-III-Sekretionssystem des Erregers und zeigen in präklinischen Modellen eine deutlich höhere Wirksamkeit als bisher verfügbare antikörperbasierte Ansätze.
GMP-konforme Produktion von NMDAR-CAAR T Zellen zur Behandlung der NMDA-Rezeptor-Enzephalitis
Die Anti-N-Methyl-D-Aspartat-Rezeptor- (NMDAR-) Enzephalitis ist die häufigste Form der Autoimmunenzephalitis. Die derzeit verfügbaren, breit wirksamen immunsuppressiven Therapien sind häufig durch Nebenwirkungen limitiert, sodass wirksamere und autoantikörper-spezifische Alternativen erforderlich sind.
Einfluss von JAK1-Inhibitoren auf die NK-Zell Funktion und Reaktivierung von Herpesvirus-Infektionen bei Chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen
Chronisch-entzündliche Darmerkrankungen (CED) sind immunvermittelte Erkrankungen zu deren Therapie Immunsupressiva wie Januskinase 1-Inhibitoren (JAK1i) eingesetzt werden. Zu den relevanten Nebenwirkungen von Immunsuppressiva gehören Infektionen. Herpesviren (darunter das Varizella-Zoster-Virus – VZV) verbleiben lebenslang im Körper und können bei Immunschwäche reaktivieren. Unter Behandlung mit JAK1i treten bei Personen mit CED vermehrt VZV-Reaktivierungen auf. Natürliche Killerzellen (NK-Zellen) sind Teil des Immunsystems und wichtig für die Kontrolle viraler Infektionen.
Die Bedeutung der IDH Mutation bei der Progression von Astrozytomen
In diesem Projekt möchten die Forschenden herausfinden, warum bestimmte Hirntumoren (IDH-mutierte Astrozytome) im Laufe der Krankheit aggressiver werden. Sie vermuten, dass die IDH-Mutation, die eine wichtige Rolle bei der Entstehung der Tumoren spielt, im Verlauf der Erkrankung an Einfluss verliert. Um das zu prüfen, untersuchen die Forschenden Tumorzellen von Patientinnen und Patienten mit verschiedenen Methoden auf Einzelzellebene. Die Ergebnisse werden helfen, die unterschiedlichen Stadien dieser Tumoren zu verstehen und so ihre Behandlung zu verbessern.
Immunbedingte Nebenwirkungen ins Visier nehmen: Entschlüsselung zellulärer Dynamiken für eine sicherere Immuntherapie
Dieses Projekt untersucht immunbedingte Nebenwirkungen (irAEs) bei Patientinnen und Patienten, die mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren (ICI) gegen Hautkrebs behandelt werden. Diese Nebenwirkungen können fast alle Organe betreffen und zum Abbruch der Therapie führen. Obwohl Kortison (Glukokortikoide) meist eingesetzt wird, schwächt es das Immunsystem und kann die Wirkung der ICI-Therapie beeinträchtigen. Ziel des Projekts ist es, neue molekulare Angriffspunkte in Gewebeproben und Blut zu finden, um personalisierte Behandlungsansätze zu entwickeln.