PRECISION-RNA entwickelt eine innovative Plattform, um maßgeschneiderte RNA-basierte Therapien für bislang unheilbare Gehirnerkrankungen in die klinische Anwendung zu bringen. Dabei kommen programmierbare RNA-Wirkstoffe, sogenannte Antisense-Oligonukleotide (ASOs), zum Einsatz, die gezielt an den individuellen Gendefekt eines Patienten angepasst werden können. Trotz dieser Personalisierung ist das Verfahren auch auf viele andere seltene Erkrankungen übertragbar. Erste Erfolge zeigen sich bereits: Zwei individuell entwickelte Therapien für die seltene neurologische Erkrankung Ataxia-Telangiectasia werden aktuell in der Klinik eingesetzt. Ziel von PRECISION-RNA ist es, damit einen neuen Weg für die personalisierte Medizin zu ebnen – auch für häufige Krankheiten in der Zukunft.

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