Personalisierte Neoepitop-basierte Immuntherapien gelten als vielversprechender Ansatz zur gezielten Behandlung von Krebserkrankungen. Die Grundlage dieser Therapien stellen patientenindividuelle, tumorspezifische Neoepitope dar, die durch somatische Mutationen entstehen und durch das Immunsystem als fremd erkannt werden können. Ausgewählte patientenindividuelle Neoepitope werden in Form synthetischer Peptide GMP-konform hergestellt und als Vakzine für die Immunisierung von Tumorpatienten eingesetzt. Die Vakzine soll eine hochspezifische Immunantwort induzieren und das Tumorwachstum gezielt hemmen.

Die translationale Umsetzung solcher individualisierten Peptidvakzinen ist jedoch mit erheblichen regulatorischen Herausforderungen verbunden. Für einzeln angefertigte, patientenindividuelle Arzneimittel existiert – abgesehen von der klassischen Herstellung von Rezepturen in Apotheken – bislang kein klar definierter regulatorischer Rahmen. Therapeutische Peptidvakzine lassen sich weder eindeutig den etablierten Arzneimittelkategorien noch den ATMP-Regularien zuordnen. Standardisierte Zulassungs- und GMP-Konzepte greifen hier nur bedingt, da jede Charge ausschließlich für einen einzelnen Patienten hergestellt wird und sich die Wirkstoffsequenzen daher zwangsläufig unterscheiden.

Vor diesem Hintergrund sollen tragfähige und belastbare Leitplanken für die Entwicklung, GMP-Herstellung und die weitere klinische Prüfung dieser personalisierten Neoepitop-Peptidvakzinen erarbeitet werden. Im Mittelpunkt steht dabei die Klärung zentraler regulatorischer Fragestellungen zu Anforderungen an die Plattformvalidierung, der hochvariablen Peptid-Wirkstoffe sowie zu den notwendigen präklinischen und analytischen Daten für die Einreichung klinischer Studienanträge. Hierbei sollen regulatorische Anforderungen, GMP-Vorgaben und die Besonderheiten personalisierter Herstellungsprozesse mit den Behörden diskutiert werden. Ziel ist es, frühzeitig Rechtssicherheit zu schaffen und regulatorische Unsicherheiten zu reduzieren, ohne den Innovationsfortschritt zu bremsen.

Langfristig schafft das Projekt die Grundlage für eine regulatorisch abgesicherte, GMP-konforme Plattform zur Herstellung personalisierter Neoepitop-basierter Peptidvakzinen. Die Umsetzung erfolgt im und gemeinsam mit dem Deutsches Krebsforschungszentrum - DKFZ sowie in enger klinischer Kooperation u.a. dem Nationales Centrum für Tumorerkrankungen - NCT.