Die ForTra schreibt die Finanzierung von Beratungskosten für die Vorbereitung und Begleitung von Orientierungsgesprächen und Scientific Advice Meetings mit den regulatorischen Behörden für Projekte aus, für die eine klinische Studie geplant wird.
Treffen ungünstige Umweltfaktoren auf begünstigende genetische Veränderungen, kann dies zur Entstehung von chronisch entzündlichen Darmerkrankungen wie der Colitis ulcerosa führen. Eine wichtige Rolle spielen dabei die Bakterien im Darm, deren Zusammensetzung unter anderem durch körpereigene antimikrobielle Peptide reguliert wird. In diesem Projekt soll ein modifiziertes antimikrobielles Peptid hergestellt werden, das anschließend in einer klinischen Studie erprobt werden soll.
Mehr als 10 % der Weltbevölkerung leiden an einer chronischen Nierenerkrankung – eine der häufigsten Todesursachen weltweit. Obwohl zahlreiche unterschiedliche Ursachen zur chronischen Niereninsuffizienz führen können, endet jede chronische Nierenerkrankung in einem gemeinsamen pathologischen Prozess: der Fibrose, also der Vernarbung des Nierengewebes. Trotz ihrer zentralen Rolle in der Krankheitsprogression sind bisher keine anti-fibrotischen Therapien für die breite klinische Anwendung verfügbar.
PRECISION-RNA entwickelt eine innovative Plattform, um maßgeschneiderte RNA-basierte Therapien für bislang unheilbare Gehirnerkrankungen in die klinische Anwendung zu bringen. Dabei kommen programmierbare RNA-Wirkstoffe, sogenannte Antisense-Oligonukleotide (ASOs), zum Einsatz, die gezielt an den individuellen Gendefekt eines Patienten angepasst werden können. Trotz dieser Personalisierung ist das Verfahren auch auf viele andere seltene Erkrankungen übertragbar.
Forschende der Uniklinik Köln haben vielversprechende, vollständig humane Antikörper identifiziert, die gezielt einen zentralen Virulenzfaktor des multiresistenten Bakteriums Pseudomonas aeruginosa neutralisieren. Dieses Bakterium verursacht insbesondere bei immungeschwächten und beatmeten Patientinnen und Patienten schwere Infektionen. Die Antikörper richten sich gegen das Typ-III-Sekretionssystem des Erregers und zeigen in präklinischen Modellen eine deutlich höhere Wirksamkeit als bisher verfügbare antikörperbasierte Ansätze.
Die Anti-N-Methyl-D-Aspartat-Rezeptor- (NMDAR-) Enzephalitis ist die häufigste Form der Autoimmunenzephalitis. Die derzeit verfügbaren, breit wirksamen immunsuppressiven Therapien sind häufig durch Nebenwirkungen limitiert, sodass wirksamere und autoantikörper-spezifische Alternativen erforderlich sind.
