Brustraum
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In vivo Evaluierung von Baseneditoren zur Behandlung von dilatativer Kardiomyopathie mittels Einzelzellanalyse

Institution: European Molecular Biology Laboratory (EMBL)
Hauptantragsteller: Lars Steinmetz
Förderlinie:
Schlüsselprojekte
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Dilatative Kardiomyopathie ist die zweithäufigste Ursache für Herzversagen mit einer vererbbaren Form verursacht durch Mutationen in Genen wie RBM20. In diesem Porjekt wird ein neuer Ansatz vorgeschlagen, um Mutationen in RBM20 durch Baseneditoren zu korrigieren, welche effizient in differenzierten Zellen arbeiten. Das Projektteam möchte entscheidende Parameter in Mäusen optimieren, um die höchste Effizienz und Spezifität für Herzmuskelzellen zu erreichen. Ziel ist es, potenziell schädliche Mutationen zu vermeiden. Deshalb wird das Team eine neue Methode entwickeln, um die Wirkung der Basenkorrektur in einzelnen Zellen des Herzens zu quantifizieren. Dadurch entstehen neue Möglichkeiten zur Nutzung von Baseneditoren in klinischen Studien als genetische Werkzeuge um vererbbare Herzkrankheiten zu behandeln.

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