Research Center On Rare kidney Diseases >>RECORD<<

Förderbeginn
Hauptantragsteller: Prof. Dr. Mario Schiffer, Prof. Dr. Michael Wiesener
Institution: Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 4
EKFS-Förderlinie: Else Kröner-Forschungskolleg
Image: RECORD-Teilnehmer

Im Bereich der seltenen Krankheiten ist es wichtig, innovative Technologien zu entwickeln, um den potenziellen Nutzen gezielter Medikamente zu untersuchen und Auswirkungen einer möglichen Gentherapie zu analysieren. Gerade im Bereich der seltenen Krankheiten stehen sehr oft keine Tiermodelle zur Verfügung, um die akuten und langfristigen Folgen der Korrekturen von angeborenen oder erworbenen genetischen Defekten in Körperzellen zu untersuchen. Bei seltenen Nierenerkrankungen sind sowohl Gewebekultur- als auch Tiermodelle unerlässlich, um grundlegende Gesetze zur Dosisfindung, Vektorausrichtung, Pharmakokinetik, Toxikologie und Biomarkern für die Therapieüberwachung zu etablieren und in patienteneigenen in vitro-Systeme und humanisierten Tiermodellen Wirkstoffuntersuchungen und Tests möglicher genetischer Zielfindungs-Strategien zu entwickeln.

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