Die CRISPR/Cas-basierte Genom- und Transkriptom-Editierung bietet neue therapeutische Perspektiven für zahlreiche genetisch-bedingte Erkrankungen einschließlich Herzerkrankungen. Deren Anwendung im menschlichen Herzmuskel ist jedoch sehr herausfordernd und es müssen unterschiedliche Aspekte für die Umsetzung in die klinische Anwendung adressiert werden.
Ziel dieses Projekts ist es, einen effizienten Ansatz für die CRISPR/Cas-basierte Gentherapie im menschlichen Herzgewebe zu entwickeln. Die Strategien für die Editierung des Genoms oder des Transkriptoms werden hierfür in erkranktem Herzgewebe getestet, welches künstlich aus iPS-Zellen von Patienten mit Noonan-Syndrom hergestellt wurde.

Erkenntnisse aus dieser präklinischen Studie im menschlichen Herzmuskel werden grundlegende Fragen für die klinische Übersetzung der CRISPR/Cas-Technologie zur Behandlung erblich-bedingter Herzerkrankungen beantworten.

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