Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene, schnell fortschreitende Erkrankung des kindlichen Nervensystems. Eine Gentherapie kann den Krankheitsverlauf nur dann wirksam bremsen oder stoppen, wenn sie sehr früh eingesetzt wird. Das Projekt von Dr. Laugwitz zielt darauf ab, mithilfe verlässlicher molekularer Biomarker den optimalen Behandlungszeitpunkt sowie den Therapieerfolg besser bestimmen zu können. Dafür werden molekulare Daten von Kindern mit MLD vor und nach der Gentherapie analysiert. Ergänzend kommen patienteneigene Zellmodelle zum Einsatz, um Krankheitsmechanismen und potenzielle Zusatztherapien zu untersuchen.