Eines liegt darin, dass die Anforderungen der klinischen Arbeit im Verlauf der klinischen Karriere keine zusammenhängende Forschungszeit für die Konzentration auf ein wissenschaftliches Forschungsvorhaben erlauben.
Obschon es mittlerweile an vielen Orten Programme gibt, die dem Nachwuchs eine solche Ausbildung während der Facharztweiterbildung bieten, bleibt die Attraktivität für den Berufsweg als Clinician Scientist beschränkt, weil geeignete Anschlusspositionen nach Ablauf der Clinician Scientist-Programme fehlen.
Als einen Lösungsansatz schreibt die Else Kröner-Fresenius-Stiftung als Modell jährlich drei Else Kröner Clinician Scientist Professuren aus.
Die Duchenne´sche Muskeldystrophie (DMD) ist eine im ersten Lebensjahrzehnt zu Immobilität führende Muskelerkrankung, die häufig aufgrund von Herz- und Atemschwäche eine stark eingeschränkte Lebenserwartung von 3-4 Lebensjahrzehnten aufweist. Die Ursache der Erkrankung ist das völlige Fehlen von Dystrophin, einem sehr großen Muskelprotein, das das Zytoskelett in der Zellmembran verankern hilft. In Großtierexperimenten haben wir gezeigt, dass ein aus zwei AAV-Viren bestehendes Cas9-guide System zu effizienter Dystrophin-Expression führt.
Infektionen mit dem menschlichen Immundefizienzvirus HIV können mit den derzeitig verfügbaren Medikamenten nicht geheilt werden. Das liegt daran, dass bei der Infektion die Virus-Gene als sogenannte provirale DNA permanent in das Erbgut der Wirtszelle integriert werden. Das vorliegende Projekt hat zum Ziel, durch Genom-Editierung mithilfe der HIV-1-spezifischen Designer-Rekombinase Brec1 die provirale DNA aus infizierten Wirtszellen auszuschneiden, und dadurch HIV wieder zu entfernen.
