Else Kröner Fresenius Preis für Medizinische Forschung 2020

Der Mailänder Arzt und Forscher Alessandro Aiuti ist Preisträger des mit 2,5 Millionen Euro dotierten Else Kröner Fresenius Preises für Medizinische Forschung 2020. Die EKFS würdigt damit die bedeutenden wissenschaftlichen Beiträge Aiutis bei der Entwicklung von Gentherapien.
Image Alessandro Aiuti
Prof. Dr. Michael Madeja
,
wissenschaftlicher Vorstand der EKFS

Der noch junge Preis wird in diesem Jahr zum dritten Mal vergeben. Er ehrt Forscherinnen und Forscher für bahnbrechende Beiträge in den medizinischen Wissenschaften. Ein großer Teil des Preisgeldes fließt in die Forschung des Preisträgers und soll dazu beitragen, auch in Zukunft weitere wegweisende Ergebnisse und medizinische Durchbrüche zu erzielen.

Neu entwickelte Gentherapien gegen Erbkrankheiten

Alessandro Aiuti hat mit seinen Arbeiten wesentlich dazu beigetragen, dass Patienten mit seltenen, vererbbaren Immundefekten und Stoffwechselerkrankungen erfolgreich mit neuen Gentherapien behandelt werden können. Er ist einer der Hauptverantwortlichen für die Entwicklung von erfolgreichen gentherapeutischen Ansätzen für Erkrankungen wie das Wiskott-Aldrich Syndrom oder die Metachromatische Leukodystrophie. Einen weithin beachteten Erfolg erzielte er als Schlüsselfigur bei der Entwicklung der Gentherapie für ADA-SCID (Adenosine-Deaminase-Severe Combined Immuno Deficiency). Diese Gentherapie und das Erreichen ihrer Marktzulassung in Europa gilt weltweit als eines der wichtigsten Ergebnisse der Entwicklung von Gentherapien. "Eine international führende Persönlichkeit, die weiterhin Gentherapie-Geschichte schreiben wird“, so die Jury in Ihrer Begründung.

Alessandro Aiuti
,
San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie und San Raffaele Krankenhaus

Ohne wirksame Therapie überleben die Kinder selten länger als zwei Jahre, da für sie jede Infektion gefährlich werden kann.

Erfolgreich gegen ADA-SCID

Bei der seltenen Immunkrankheit ADA-SCID, die Kinder betrifft und in Europa jährlich etwa 15-mal auftritt, sorgt ein Defekt des ADA-Gens im Erbgut für eine Störung der Lymphocyten-Entwicklung. Der Körper der jungen Patienten ist dadurch wehrlos gegen Infektionen. Der Standard für die Therapie ist eine Knochenmarktransplantation. Nicht für jeden Patienten steht jedoch ein passender Spender zur Verfügung.

Mit der Gentherapie aus Mailand gibt es für diese Kinder inzwischen eine Alternative. Nach erfolgreichen klinischen Studien wurde die für ADA-SCID-Patienten entwickelte Gentherapie in Europa als Arzneimittel zugelassen.

Die Therapie basiert auf patienteneigenen lebenden Zellen, deren DNA modifiziert wird. Bei der Behandlung werden dem Patienten bestimmte Blutstammzellen (CD34+) entnommen und ihre DNA modifiziert. Dafür werden die Zellen außerhalb des Körpers mithilfe eines viralen Vektors behandelt. Dieser bringt die korrekte Version des Gens für das ADA-Enzym in das Erbgut der entnommenen Zellen ein. Die genetisch veränderten Zellen werden per Infusion zurück in den Blutkreislauf des Patienten gebracht. Ein Teil der modifizierten Zellen siedelt sich dann wieder im Knochenmark an. Der Patient verfügt nun über korrekt funktionierende Blutstammzellen, die Lymphozyten zur Abwehr von Infektionen produzieren – und das vermutlich ein Leben lang.

36
Kinder aus 19 Ländern
wurden bisher mit der Gentherapie behandelt. Alle Patienten sind immer noch am Leben.
Image Therapeutisches Gen
Alessandro Aiuti
,
San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie und San Raffaele Krankenhaus

Bei mehr als 80 Prozent hat die Behandlung so angeschlagen, dass keine Enzym-Ersatztherapie oder Transplantation benötigt wird.

Über die Preisvergabe entschied eine zehnköpfige internationale Jury, die sich aus renommierten Forschern auf den Gebieten der Genomeditierung und Gentherapie sowie aus Vertretern der Wissenschaftskommission der EKFS zusammensetzt.

Die Juryvorsitzende Hildegard Büning, Präsidentin der European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT), begründet die Jury-Entscheidung
Image Alessandro Aiuti
Prof. Aiuti zusammen mit Ivan, einem Jungen, der am Wiskott-Aldrich-Syndrom leidet und 2012 bei SR-TIGET gentherapeutisch behandelt wurde.
Image Alessandro Aiuti and Ana Carolina

Alessandro Aiuti will mit dem Preisgeld der EKFS die Therapien weiter optimieren und die Heilungsmechanismen besser beschreiben. Eine weitere große Herausforderung sieht der Wissenschaftler darin, das erworbene Wissen über die erfolgreichen Gentherapien aus Mailand auf möglichst viele andere genetische Erkrankungen zu übertragen.

Alessandro Aiuti

Alessandro Aiuti wurde 1966 in Rom geboren, wo er an der dortigen La Sapienza Universität Medizin studierte, gefolgt von einem Aufenthalt an der Harvard Medical School in Boston. Seit 1997 ist er am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Mailand tätig, wo er inzwischen auch an der Vita Salute San Raffaele Universität als Professor lehrt. Aiuti ist Autor zahlreicher und vielbeachteter Publikationen. Im Laufe seiner Karriere erhielt er viele Preise von nationalen und internationalen Einrichtungen. Aiuti ist Mitglied im Vorstand der European Society of Gene and Cell Therapy und seit 2019 Mitglied des EMA Committee for Advanced Therapies. Er ist seit 1993 mit Laura verheiratet und hat zwei Töchter, Francesca und Camilla. Er reist gerne und geht ins Kino, und er treibt gerne Sport, insbesondere Segeln, Skifahren und Laufen (oft mit seinem Hund).

Jury

Über die Preisvergabe entschied eine zehnköpfige internationale Jury, die sich aus renommierten Forschern auf den Gebieten der Genomeditierung und Gentherapie sowie aus Vertretern der Wissenschaftskommission der EKFS zusammensetzt.

  • Hildegard Büning, Hannover Medical School (Germany), Juryvorsitzende
  • Michele Calos, Stanford University (USA)
  • Nathalie Cartier, French Institute of Health and Medical Research, Paris (France)
  • Stefan Endres, Ludwig-Maximilians-University Munich (Germany)
  • Guangping Gao, University of Massachusetts  (USA)
  • Christine Klein, University of Lübeck (Germany)
  • Luigi Naldini, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Milano (Italy)
  • Amit Nathwani, University College London (United Kingdom)
  • Virginijus Siksnys, Vilnius University (Lithuania)
  • Adrian Thrasher, University College London (United Kingdom)
Preisverleihung: verschoben voraussichtlich auf den 31. Mai 2021

Preisverleihung: verschoben voraussichtlich auf den 31. Mai 2021

Aufgrund der Corona-Pandemie wurde der feierliche Festakt anlässlich des Else Kröner Fresenius Preises für Medizinische Forschung 2020 auf den 31. Mai 2021 verschoben.

Preisverleihung voraussichtlich am
Montag, 31. Mai 2021, 18:00 Uhr
Frankfurt am Main (im Gesellschaftshaus des Palmengartens in Frankfurt am Main)

Im Rahmen der Feierlichkeiten veranstaltet die Stiftung am selben Tag auch ein wissenschaftliches Symposium zum Thema „Genomeditierung und Gentherapie“ (s.u.).

Nichtöffentliche Veranstaltung – nur auf Einladung. Weitere Informationen finden Sie hier.